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Une nouvelle méthode permet le traitement des mutations géniques

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Percée dans le traitement des troubles causés par des mutations génétiques?

Un outil nouvellement développé pourrait permettre de traiter les mutations génétiques et les troubles qui en découlent dans le futur. De cette manière, de nombreuses maladies pourraient être traitées, pour lesquelles une forme de traitement efficace n'a pas encore été possible.

L'étude actuelle du Salk Institute for Biological Studies a révélé qu'une nouvelle technologie pour traiter un large éventail de mutations dans les organismes vivants peut être utilisée. Les résultats de l'étude ont été publiés dans la revue anglophone "Cell Research".

La technologie améliore le traitement des maladies héréditaires

La capacité de manipuler des gènes dans des organismes vivants offre la capacité de traiter une variété de maladies héréditaires. Cependant, de nombreux types d'outils dits d'édition de gènes sont incapables de cibler les zones critiques de l'ADN, rapportent les chercheurs. Le développement d'une telle technologie a été difficile car les tissus vivants contiennent différents types de cellules. L'outil nouvellement développé, appelé SATI, a maintenant permis à l'équipe de modifier le génome de la souris et ciblait un large éventail de mutations et de types de cellules. La technologie pourrait être étendue pour une utilisation dans une variété de conditions de mutation génique telles que la maladie de Huntington et la rare progeria de vieillissement prématuré.

La perspective de guérir un large éventail de maladies génétiques?

L'étude a montré que SATI est un outil puissant pour éditer le génome, expliquent les chercheurs. L'outil pourrait s'avérer utile pour remplacer différents types de mutations par des gènes cibles et ouvrir la porte à l'utilisation d'outils pour manipuler des gènes afin de guérir un large éventail de maladies génétiques, ajoute l'équipe.

Les chercheurs se sont concentrés sur le modèle du vieillissement prématuré

Les chercheurs voulaient développer un outil polyvalent pour cibler les régions non codantes de l'ADN qui n'affectent pas la fonction du gène et permettent un large éventail de mutations et de types de cellules. Pour ce faire, ils se sont concentrés sur un modèle murin de vieillissement prématuré causé par une mutation difficile à réparer avec les outils d'édition du génome existants. La nouvelle méthode, que les scientifiques appellent SATI (Intercellular Linearized Single Homology Arm Donor Mediated Intron-Targeting Integration), est un développement ultérieur de la méthode HITI précédente afin de pouvoir aborder des zones supplémentaires du génome.

SATI fonctionne en insérant une copie normale du gène problématique dans la région non codante de l'ADN avant le site de mutation. Ce nouveau gène est ensuite intégré dans le génome aux côtés de l'ancien gène via l'une des nombreuses voies de réparation de l'ADN, soulageant l'organisme des effets délétères du gène mutant d'origine sans risque de dommages s'il est complètement remplacé, rapporte le groupe de recherche dans un communiqué de presse.

La durée de vie a été augmentée de 45%

Les chercheurs ont testé la technologie SATI sur des souris vivantes atteintes de progeria, causée par une mutation du gène LMNA. Les humains et les souris atteintes de progeria montrent des signes de vieillissement prématuré, de dysfonctionnement cardiaque et d'une durée de vie considérablement raccourcie en raison de l'accumulation d'une protéine appelée progérine. Une copie normale du gène LMNA a été insérée dans les souris en utilisant SATI. L'équipe a constaté une réduction des signes de vieillissement dans divers tissus, y compris la peau et la rate, et une augmentation de la durée de vie. La durée de vie des souris traitées a été augmentée de 45 pour cent par rapport aux animaux non traités. Si une telle extension de la durée de vie devait être transférée aux humains, ce serait plus d'une décennie, expliquent les chercheurs. (comme)

Informations sur l'auteur et la source

Ce texte correspond aux exigences de la littérature médicale, des directives médicales et des études en cours et a été vérifié par des médecins.

Se gonfler:

  • Keiichiro Suzuki, Mako Yamamoto, Reyna Hernandez-Benitez, Zhe Li, Christopher Wei et al.: Édition précise du génome in vivo via l'intégration de gène de ciblage d'intron médiée par un donneur de bras d'homologie unique pour la correction des maladies génétiques, dans Cell Research (requête: 26.08.2019) ), Recherche cellulaire
  • Une nouvelle technologie pour l'édition du génome d'un large éventail de mutations dans les organismes vivants, Salk Institute for Biological Studies, Salk Institute for Biological Studies



Vidéo: BRCA mutation (Août 2022).